अलीकडेच, असेन्टेज फार्मा ने जाहीर केले की त्यांच्या मालकीच्या नवीन Bcl-2 निवडक इनहिबिटर लिसाफ्टोक्लॅक्स (APG-2575) ला चीनच्या राष्ट्रीय वैद्यकीय उत्पादन प्रशासनाने (NMPA) क्रॉनिक लिम्फोसायटिक ल्युकेमिया/स्मॉल लिम्फोसायटिक लिम्फोमा (CLL/SLL) असलेल्या प्रौढ रुग्णांच्या उपचारासाठी मान्यता दिली आहे, ज्यांनी यापूर्वी ब्रुटन टायरोसिन कायनेज (BTK) इनहिबिटरसह किमान एक सिस्टेमिक थेरपी घेतली आहे. यामुळे लिसाफ्टोक्लॅक्स हे चीनमध्ये CLL/SLL रुग्णांच्या उपचारासाठी सशर्त मान्यता आणि विपणन अधिकृतता मिळवणारे पहिले Bcl-2 इनहिबिटर आणि जागतिक स्तरावर मान्यताप्राप्त दुसरे Bcl-2 इनहिबिटर ठरले आहे.
लिसाफ्टोक्लॅक्स हे एसेन्टेज फार्माद्वारे विकसित केलेले, तोंडावाटे दिले जाणारे एक नवीन, मालकीचे लहान-रेणू बीसीएल-२ निवडक अवरोधक आहे. हे अँटीअपोप्टोटिक प्रथिन बीसीएल-२ ला निवडकपणे अवरोधित करून आणि त्यामुळे कर्करोगाच्या पेशींमधील सामान्य अपोप्टोसिस प्रक्रिया पुनर्संचयित करून दुर्दम्य आजारांच्या रुग्णांवर उपचार करण्यासाठी विकसित केले आहे. क्लिनिकल चाचण्यांमध्ये, लिसाफ्टोक्लॅक्सने अनेक रक्ताच्या दुर्दम्य आजारांमध्ये आणि घन ट्यूमरमध्ये, विशेषतः सीएलएल/एसएलएलमध्ये, एकट्याने आणि इतर औषधांसोबतही व्यापक उपचारात्मक क्षमता दर्शविली आहे.
ही मंजुरी एका महत्त्वपूर्ण नोंदणी-स्तरीय फेज II अभ्यासाच्या (APG2575CC201) निकालांवर आधारित आहे. हा अभ्यास रिलॅप्स झालेल्या किंवा उपचारांना प्रतिसाद न देणाऱ्या CLL/SLL रुग्णांमध्ये लिसाफ्टोक्लॅक्स मोनोथेरपीची परिणामकारकता आणि सुरक्षितता यांचे मूल्यांकन करण्यासाठी तयार करण्यात आला होता, ज्यामध्ये एकूण प्रतिसाद दर (ORR) हे प्राथमिक उद्दिष्ट होते. ज्या रुग्णांवर यापूर्वी BTK इनहिबिटर आणि/किंवा इम्युनोकेमोथेरपीने उपचार केले गेले होते, त्यांच्यामध्ये लिसाफ्टोक्लॅक्सने प्रभावी परिणामकारकता आणि पूर्वनिश्चित उद्दिष्ट पूर्ण करणारा ORR दर्शवला. शिवाय, लिसाफ्टोक्लॅक्सने एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफाइल दर्शवले, ज्यामध्ये अभ्यासादरम्यान कोणताही ट्यूमर-लायसिस सिंड्रोम (TLS) आढळला नाही, रक्ताशी संबंधित विषारीपणाचे प्रमाण कमी होते जे व्यवस्थापनीय होते, आणि रक्ताशी संबंधित नसलेल्या विषारीपणाचे प्रमाण कमी होते, जे बहुतेक ग्रेड १-२ चे होते.
CLL/SLL हा प्रौढ बी-सेल निओप्लाझममुळे होणारा एक रक्ताचा कर्करोग आहे. याचा परिणाम प्रामुख्याने वृद्ध लोकसंख्येवर होतो आणि जगभरात दरवर्षी १,००,००० पेक्षा जास्त नवीन निदानं नोंदवली जातात¹. चीनमध्ये, जिथे CLL/SLL चा प्रादुर्भाव दर पाश्चात्य देशांपेक्षा कमी आहे, तिथे हा आजार वेगाने वाढत आहे, त्याची सुरुवात कमी वयात होत आहे आणि तो अधिक आक्रमक आहे². CLL/SLL च्या प्राथमिक उपचारांसाठी सध्याचा मुख्य पर्याय म्हणून, BTK इनहिबिटर्सनी रुग्णांसाठी उपचारांचे परिणाम लक्षणीयरीत्या सुधारले आहेत. तथापि, BTK इनहिबिटर्सना अजूनही अनेक समस्यांना तोंड द्यावे लागते, जसे की खोलवर परिणाम घडवून आणण्याची मर्यादित क्षमता, मध्यम आणि दीर्घकालीन उपचारांमध्ये आजार पुन्हा बळावण्याचा उच्च धोका, आणि दीर्घकाळ चालणाऱ्या उपचारांशी संबंधित विषबाधा व असहिष्णुता; त्यामुळे, CLL/SLL च्या रुग्णांसाठी अधिक सुरक्षित आणि प्रभावी उपचार पर्यायांची गरज आहे.
Bcl-2 इनहिबिटर्सच्या आगमनाने CLL/SLL च्या उपचारात आणखी क्रांती घडवून आणली आहे. ॲपोप्टोसिस दाबणारा घटक Bcl-2, जो विविध रक्ताच्या कर्करोगांमध्ये, विशेषतः CLL/SLL मध्ये, सामान्यतः जास्त प्रमाणात आढळतो, ही एक प्रमुख यंत्रणा आहे ज्याद्वारे ट्यूमर पेशी ॲपोप्टोसिस टाळतात. तथापि, उपचारात्मक लक्ष्य म्हणून Bcl-2 इनहिबिटरचा शोध घेणे अत्यंत आव्हानात्मक आहे, कारण त्याची कार्यप्रणाली प्रथिन-प्रथिन आंतरक्रियेवर (PPI) आधारित आहे. Bcl-2 चा बंधन इंटरफेस तुलनेने मोठा आहे, ज्यामुळे लहान-रेणू इनहिबिटर्सना अवरोधक प्रभाव टाकणे कठीण होते. याव्यतिरिक्त, Bcl-2 प्रथिन मायटोकॉन्ड्रियावर स्थित असते, ज्याची रचना दुहेरी-पडद्याची असते आणि ते सर्वात जटिल व आव्हानात्मक पेशीय घटकांपैकी एक आहे, कारण औषधांना मायटोकॉन्ड्रियाच्या पडद्यावर कार्य करण्यापूर्वी पेशीच्या पडद्यात प्रवेश करणे आवश्यक असते. यापूर्वी, चीनमध्ये CLL/SLL च्या उपचारासाठी कोणत्याही Bcl-2 इनहिबिटरला मान्यता मिळाली नव्हती. लिसाफ्टोक्लॅक्सला मिळालेली ही मान्यता CLL/SLL मधील उपचारातील एक उणीव भरून काढते, ज्यामुळे देशातील अनेक रुग्णांना नवी आशा मिळाली आहे.
सध्या, चीनमध्ये नवीन कर्करोगविरोधी तंत्रज्ञानाच्या अनेक क्लिनिकल चाचण्या सुरू असून त्यासाठी रुग्णांची आवश्यकता आहे. नवीन औषधे आणि तंत्रज्ञानाविषयी सल्ल्यासाठी, तुम्ही बीजिंग दक्षिण विभागीय ऑन्कोलॉजी रुग्णालयाच्या आंतरराष्ट्रीय विभागाशी संपर्क साधू शकता.
फोन नंबर: ४००८८०३७१६
Email：myimmnet@163.com
पोस्ट करण्याची वेळ: १५ जुलै २०२५